[mybigtext].[/mybigtext] Что значат эти буквы Непосвященного человека в ступор ставит уже название технологии: CRISPR/Cas9. Выглядит, как длинная аббревиатура, набор букв или в крайнем случае инвентарный номер. На самом деле, в этом названии практически исчерпывающе зашифрован принцип действия революционного метода. [simple_tooltip content=’читается как «криспер»’]CRISPR[/simple_tooltip] — Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat, то есть, по-русски, короткие палиндромные кластерные повторы. Мягко говоря, малопонятное словосочетание, но, как будет видно дальше, оно скрывает в себе центральный элемент всей технологии. А Cas9 — это название белка, который умеет разрушать вредоносную ДНК, то есть он — главный «боец». История открытия и принцип работы Среди всех заболеваний одна из самых проблематичных групп — наследственные болезни. Попытки и подходы к лечению генетических дефектов предпринимались раньше, но без особого успеха. Среди наследственных болезней есть группа генных заболеваний. Их причина кроется очень глубоко — на уровне генетического кода человека. Классический пример — гемофилия у последнего царевича Алексея Романова, которая передалась ему от бабушки. В ходе мутации была затронута не ядерная структура ДНК (такое бывает, например, при муковисцидозе), а хромосома, но суть остается прежней — такие болезни считались неизлечимыми. Вариант тут только один — исправить генетическую структуру человека вручную. Но как? На помощь пришли бактерии. Все началось в конце 80-х, когда японские ученые [simple_tooltip content=’расшифровали’]секвенсировали[/simple_tooltip] геном кишечной палочки. Их заинтересовал участок, в котором был набор повторяющихся последовательностей ДНК, разделенных различными участками-спейсерами. Специалистов привлек тот факт, что этот участок не кодировал ровным счетом ничего. В 1960-х для тех последовательностей ДНК, которые не кодируют белков, ввели обидное, а как оказалось, и далеко не точное название — «мусорная ДНК». Дело в том, что большое количество [simple_tooltip content=’место гена’]локусов[/simple_tooltip] в геноме неизбежно ведёт к снижению приспособленности, а следовательно — к вымиранию.
Источник:
